Het proces van de Food and Drug Administration (FDA) voor de goedkeuring van een controversieel medicijn tegen de ziekte van Alzheimer met twijfelachtige werkzaamheid was “atypisch” en “vol met onregelmatigheden”, volgens een rapport dat donderdag door twee commissies van het Huis werd vrijgegeven.

Volgens een gezamenlijk rapport van de House Energy, Commerce en Oversight and Reform Panels werkten de FDA en Aduhelm-fabrikant Biogen op ongepaste wijze samen en volgden ze de procedures voor het documenteren van bureauvergaderingen niet op.

Het bureau verleende Aduhelm vervolgens versnelde goedkeuring, waarna het op de markt kwam voor $ 56.000 per jaar.

De bevindingen “geven ernstige zorgen over de protocolfouten van de FDA en Biogen’s minachting voor werkzaamheid en toegang in het Aduhelm-goedkeuringsproces”, aldus het rapport.

“Het Amerikaanse volk vertrouwt op de FDA om de veiligheid en effectiviteit van de medicijnen die ze nemen te waarborgen, en het is de verantwoordelijkheid van farmaceutische bedrijven zoals Biogen om ervoor te zorgen dat het welzijn en de veiligheid van patiënten een prioriteit is”, voegde de wetgever van het Huis toe. .

In een verklaring zei Carolyn Maloney, voorzitter van de Oversight Committee (N.Y.), dat ze hoopte dat de bevindingen “een wake-up call zijn voor de FDA om haar praktijken te hervormen en een oproep tot actie door mijn collega’s in het Congres om het toezicht op de farmaceutische industrie voort te zetten, om ervoor zorgen dat ze geen winst boven patiënten stellen.”

Interne documenten verkregen door de commissies toonden aan dat FDA- en Biogen-functionarissen ten minste 115 vergaderingen, telefoontjes en “substantiële e-mailuitwisselingen” hebben gehouden gedurende een periode van 12 maanden die begon in juli 2019, waaronder ten minste 66 oproepen en inhoudelijke e-mailuitwisselingen die waren niet goed gedocumenteerd.

FDA-richtlijnen zeggen dat het bureau alle “materiële” communicatie tussen het bureau en medicijnsponsors moet documenteren.

Biogen werkte vervolgens met FDA-medewerkers aan een gezamenlijk briefingdocument voorafgaand aan een vergadering van het adviespanel van belangrijke instanties in november 2020, waarvan onderzoekers van het congres zeiden dat Biogen “vooraf inzicht kreeg in de reacties van de FDA en directe aanbevelingen van instanties”.

Het bureau en het personeel van het bedrijf werkten zo nauw samen dat het “onderscheid maken tussen bureau- en sponsoranalyses en posities moeilijk maakte”, aldus het rapport.

In een verklaring zei de FDA dat het “volledig meewerkt aan de evaluatie van de commissies, en we blijven hun bevindingen en aanbevelingen in overweging nemen”.

“Het is de taak van het bureau om regelmatig met bedrijven in gesprek te gaan om ervoor te zorgen dat we over de juiste informatie beschikken om regelgevende beslissingen te nemen. We zullen dit blijven doen omdat het in het belang van de patiënten is”, aldus de FDA. “Desalniettemin is het bureau al begonnen met het doorvoeren van veranderingen die in overeenstemming zijn met de aanbevelingen van de commissie.”

De FDA volgt meestal de aanbevelingen van de adviescommissie, maar is hiertoe niet verplicht. Geen van de 11 leden van de commissie raadde goedkeuring van Aduhelm aan, maar de FDA besloot plotseling om het middel voor goedkeuring in aanmerking te nemen.

Ondanks de zorgen van interne experts over inconsistenties in de klinische gegevens van het medicijn, keurde het bureau Aduhelm begin juni 2021 goed. De FDA gaf het medicijn ook een onverwacht breed label en zei dat het voor alle Alzheimerpatiënten kan worden gebruikt, ongeacht de ernst. alleen getest op mensen met de ziekte van Alzheimer in een vroeg stadium en milde symptomen.

Biogen’s eigen leiders en externe belanghebbenden uitten hun bezorgdheid over een dergelijke brede etikettering, maar maakten uiteindelijk geen bezwaar, aldus het rapport.

“Dit rapport documenteert het atypische beoordelingsproces van de FDA en de hebzucht van bedrijven die voorafgingen aan de controversiële beslissing van de FDA om versnelde goedkeuring te verlenen aan Aduhelm”, zei Frank Pallone Jr. (DN.J.), voorzitter van het Department of Energy and Commerce, in een verklaring.

Volgens het rapport wist Biogen dat de lanceringsprijs van $ 56.000 “onredelijk hoog” was, maar bedrijfsleiders wilden “geschiedenis schrijven” en “Aduhelm vestigen als een van de beste farmaceutische releases aller tijden”. Het bedrijf schat de potentiële piekomzet op 18 miljard dollar per jaar.

Uit documenten die aan de commissie werden voorgelegd, bleek dat Biogen volledig verwachtte dat de hoge prijs een “terugslag” zou veroorzaken van aanbieders en betalers, en dat het bedrijf wist dat de prijs een last zou zijn voor Medicare en patiënten. Uit een interne presentatie bleek dat het medicijn Medicare meer dan $ 12 miljard per jaar zou kunnen kosten.

In afwachting van de terugslag ontwikkelde Biogen een extern verhaal over de waarde van het medicijn om aan patiënten en het publiek te verkopen. In sommige langetermijnplannen voorzag Biogen van 2020 tot 2024 meer dan $ 3,3 miljard aan verkoop en marketing van Aduhelm, aldus het rapport.

In januari verlaagde Biogen de prijs van Aduhelm naar $28.000 per jaar. De prijsstrategie mislukte echter, waarbij het medicijn in 2021 slechts $ 3 miljoen verdiende te midden van terugslag.

In een verklaring zei Biogen dat het “vasthoudt aan de integriteit van de acties die we hebben ondernomen” en dat “we lessen hebben getrokken uit de ontwikkeling en lancering van Aduhelm.”

Het bedrijf merkte ook op dat de FDA meer dan een jaar geleden haar eigen interne onderzoek heeft uitgevoerd, waaruit bleek dat er “geen bewijs” was dat interacties tussen het bureau en het bedrijf voorafgaand aan de aanvraag “allesbehalve ongepast waren in deze situatie”.

Het interne onderzoek van de FDA is niet eerder bekendgemaakt door het bureau. Volgens een congresrapport zei het bureau dat de uitgebreide samenwerking met Biogen “in sommige opzichten verder gaat dan de norm”.

By admin

Leave a Reply

Your email address will not be published. Required fields are marked *

}